药物经济学评价方案

❶ 请写出具备药物经济学评价的方案的要求

目前只有中国药科大学药物经济学专业。 药物经济学专业是药学下设的自设二级学科，自设专业代码的第五位为“2”或“Z”。自设专业是学校自主开设的专业，所以大部分自设专业全国招生院校较少，具有学校培养特色。 中国药科大学 中国药科大学(ChinaPh

❷ 新药临床研究的分期及各期特点

临床试验的原则和方法——新药临床试验的分期和主要内容

一、新药临床试验方案设计要求
1．遵守有关的法规体系
临床试验应遵守有关法规和指南，如药品管理法、药品注册管理办法、新药审批办法、药品临床试验管理办法(附3)等。同时所有以人为对象的研究必须符合《赫尔辛基宣言》(附4)和国际医学科学组织委员会颁布的《人体生物医学研究国际道德指南》的道德原则，即公正、尊重人格、力求使受试者最大程度受益和尽可能避免伤害。法规是履行法律，具有强制性、比法律更具体、具可操作性；指南比法规更详细具体、与法规保持一致，但指南的要求是非强制性的。
2．试验方案的制定
试验方案依据“重复、对照、随机、均衡”的原则制定。实例见附录2：莫沙必利治疗功能性消化不良双盲、双模拟、多中心随机对照临床试验
二、新药临床试验的分期和主要内容
新药临床通常分为4期，每一期均有不同要求和目的，需要的病例数也不尽相同，表2列出了4期新药临床试验的主要内容和特点。
1．新药临床I期
为初步的临床药理学及人体安全性评价，是在大量实验室研究、试管实验与动物实验基础上，将新疗法开始用于人类的试验。目的在于了解剂量反应与毒性．进行初步的安全性评价，研究人体对新药的耐受性及药代动力学，以提供初步的给药方案。受试对象一般为健康志愿者，在特殊情况下也选择病人作为受试对象。方法为开放、基线对照、随机和盲法。一般受试例数为20至30例。
2．新药临床II期
主要对新药的有效性、安全性进行初步评价，确定给药剂量。一般采用严格的随机双盲对照试验，以平行对照为主。通常应该与标准疗法进行比较，也可以使用安慰剂。我国现行法规规定，试验组和对照组的例数都不得低于100例。需注意诊断标准、疗效标准的科学性、权威性和统一性。要根据试验目的选择恰当的观测指标，包括诊断指标、疗效指标、安全性指标。选择指标时，应注意其客观性、可靠性、灵敏度、特异性、相关性和可操作性。参照临床前试验和Ⅰ期临床试验的实际情况制定药物的剂量研究方案。应有符合伦理学要求的中止试验的标准和个别受试对象退出试验的标准。对不良事件、不良反应的观测、判断和及时处理都应作出具体规定。应有严格的观测、记录及数据管理制度。试验结束后，对数据进行统计分析，由有关人员对药物的安全性、有效性、使用剂量等作出初步评价和结论。
3．新药临床III期
为扩大的多中心随机对照临床试验，旨在进一步验证和评价药品的有效性和安全性。试验组例数一般不低于300例，对照组与治疗组的比例不低于1：3，具体例数应符合统计学要求。可根据本期试验的目的调整选择受试者的标准，适当扩大特殊受试人群，进一步考察不同对象所需剂量及其依从性。
4．新药临床IV期
Ⅳ期临床试验是在新药上市后的实际应用过程中加强监测，在更广泛、更长期的实际应用中继续考察疗效及不良反应。可采用多形式的临床应用和研究。Ⅳ期临床试验一般可不设对照组，但应在多家医院进行，观察例数通常不少于2000例。 本期试验应注意考察不良反应、禁忌症、长期疗效和使用时的注意事项，以便及时发现可能有的远期副作用，并评估远期疗效。此外，还应进一步考察对患者的经济与生活质量的影响。
表2. 新药临床研究分期和主要内容
分期研究类型研究目的举例
I期人体药理学评价耐受性；药物动力学/药效学的定义和描述；药物代谢和药物相互作用；评价药物活性。单剂量、多剂量的耐受性研究；单剂量、多剂量的药物动力学和/或药效学研究；药物相互作用研究。
II期探索治疗作用研究对目标适应证的作用；为后续研究估计给药方案；为疗效确证研究(III期研究)的设计、终点、方法学提供依据使用替代或药理学终点或临床措施，在小范围的精选患者中进行相对短期的最早期试验；剂量-效应探索研究。
III期确证治疗作用说明/确定疗效；建立安全性资料；为利益/风险关系评价提供足够依据以支持注册；确立剂量-效应关系。良好的对照研究以确证疗效；随机平行的剂量-效应研究；临床安全性研究；死亡率/发病率结果的研究；大规模试验。
IV期临床应用改进对药物在一般患者、特殊患者和/或环境的利益/风险关系的认识；确定较少见的不良反应；改进剂量推荐。死亡率/发病率结果的研究；比较疗效研究；其他治疗终点的研究；大规模试验；药物经济学研究

三、新药临床试验应注意的事项
在临床试验的实施过程中，必须注意：
1. 设立伦理委员会并明确其职能，参试者的筛选标准，参试者的知情同意(知情同意书)，参试者人数；
2. 分配参试者到各组去的随机化方法，随机化编码表的制定和管理(特别是盲底的管理)，出现紧急情况时紧急解盲的程序；
3. 对照药物选择(安慰剂)，疗效指标的选取；
4. 随访计划，不良事件的定义和处理程序；
5. 病例报告表的设计、填写、管理；
6. 数据的核对、录入和计算机数据库的设计、维护和管理；
7. 出现失访和中途退出等事件时的对策；
8. 第三方监察机构的设立和职责；
9. 中期分析计划，中期分析解盲程序，统计分析计划，ITT(意图治疗分析)原理，处理可疑值的操作程序；
10. 整个实施过程中所有资料的归档、责任人的签名等。

❸ 药物经济学的定义

药物经济学是一门应用经济学原理和方法来研究和评估药物治疗的成本与效果及其关系的边缘学科。药物经济学的研究任务主要是通过成本分析对比不同的药物治疗方案或药物治疗方案与其他治疗方案的优劣，设计合理的临床药学监护方案，保证有限的社会卫生保健资源发挥最大的效用。
药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内的具体运用，通过领域经济评价的理论与方法的基础上，结合医药领域的特殊性而发展的新兴学科，研究如何以有限的药物资源实现最大的健康效果改善的科学。广义的药物经济学（pharmaceutical economics）主要研究药品供需方的经济行为，供需双方相互作用下的药品市场定价，以及药品领域的各种干预政策措施等。狭义的药物经济学（pharmacoeconomics）是一门将经济学基本原理，方法和分析技术运用于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人群观为指导方法和分析技术运用于临床药物治疗过程，并以药物流行病学的人群观为指导，从全社会角度展开研究，以求最大限度的合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。其主要任务是测量，对比分析和评价不同药物治疗方案，药物治疗方案与其他治疗方案（如手术治疗，理疗等），以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济效果，为临床合理用药和疾病防治决策提供科学依据。

❹ 请写出干预方案之间的关系,并分别说明其特点

社会政策，是通过国家立法和政府行政干预，解决社会问题，促进社会安全，改善社会环境，增进社会福利的一系列政策、行动准则和规定的总称。其核心是解决市场经济下公民的社会风险。一般认为，社会政策起源于1837年德国学者组织的“社会政策学会”。第一个给予社会政策以科学概念的是瓦格纳（Adolph Wagner）。1891年他在发表的一篇论文中提出，社会政策是运用立法和行政手段，调节财产所得和劳动所得之间的分配不均问题。但是只有到了20世纪的中期以后，由于经济学、政治学和系统科学等学科的加盟，源于社会福利理论的社会政策才逐渐成为为具有开放性、交叉性和系统性等特点的独立的应用社会科学学科。社会政策-定义 社会政策 作为一门应用性学科，社会政策的研究内内容主要涉及政策产生过程的理论和方法，以及政策在各个相关领域中的应用这两个方面。在后一个方面，社会政策又可分为狭义和广义两类。狭义的社会政策范围仅仅涉及劳工及贫民生活，而广义的社会政策则包括国民福利、就业、住房、健康、文化、教育、人口、婚姻与家庭生活、社区及社会公共环境以及宗教等等。显然，狭义的界定所对应的只是狭义的社会福利政策，而广义的界定则对应于各种社会问题的研究 社会学研究的重要领域之一。指社会关系失调，影响社会大部分成员的共同生活，破坏社会正常活动，妨碍社会协调发展的社会现象。 一切社会现象发生变化的动态过程及其结果。在社会学中，社会变迁这一概念比社会发展、社会进化具有更广泛的含义，包括一切方面和各种意义上的变化。社会学在研究整个人类社会变迁的同时，着重于某一特定的社会整体结构的变化、特定社会结构要素或社会局部变化的研究。

❺ 药物经济学的评价方法

（1）最小成本分析（CMA）：

最小成本分析又称为成本分析，是成本效果分析的一种特例，它是在临床效果完全相同的情况下，比较何种药物治疗（包括其他医疗干预方案）的成本最小。它首先必须证明两个或多个药物治疗方案所得结果之间的差异无统计学意义，即P>0.05，然后通过分析找出成本最小者。由于它要求药物的临床治疗效果，包括疗效、副作用、持续时间完全相同，所以应用范围较局限。

（2）成本效果分析（CEA）：

成本效果分析是较为完备的综合经济评价形式之一，主要比较健康效果差别和成本差别，其结果以单位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）表示。其特点是治疗结果不用货币单位来表示，而采用临床指标，如抢救病人数、延长的生命年、治愈率等。成本效果分析的比值通常采用两种表示方法：①成本与效果比值法，即每产生一个效果所需的成本。②增量成本与增量效果比值法，是指如果给予一增量成本，是否能产生增量效果呢？成本效果分析虽然受到其效果单位的限制，不能进行不同临床效果之间的比较，但其结果易于为临床医务人员和公众接受，是药物经济学研究的常用手段。

（3）成本效用分析（CUA）：

成本效用的分析是成本效果的发展，与成本效果有许多相似之处。成本效用分析是在结合考虑用药者意愿、偏好和生活质量的基础上，比较不同治疗方案的经济合理陛。从某种程度上讲，两者均用货币来衡量成本。并且测量结果也都采用临床指标作为最终结果的衡量参数。所不同的是成本效果为一种单纯的生物指标（如延长寿命时间、增加体重量等），成本效用分析的结果却与质量密切相关，注意到病人对生活质量的要求，采用效用函数变化[常用单位是生活质量调整年（QALY，Quality Adjusted Life Years）]，而非健康结果变化。其可以进行不同疾病药物治疗措施的比较，是近年来受到推崇的药物经济学研究方法。然而，不同疾病影响病人生活的不同方面，通用的生活质量指标不能反映疾病的特殊性，因此，药物经济学研究界对于成本效用分析的合理性尚有争议。

（4）成本效益分析（CBA）：

成本效益分析是比较单个或多个药物治疗方案之间或其他干预所耗费的成本和由此产生的结果值（效益）的一种方法，它要求成本和效益均用货币来表示。效益可是多方面的。

❻ 药物经济学评价中的可行方案必须符合的要求有哪些

药物经济学评价是20世纪50~60年代发展起来的一项评价技术，尽管药物经济学评价方法和技术还处于不断完善和发展之中，但这并不妨碍药物经济学评价在各国药品和政策中的应用。本书在大量的实际案例中，通过识别、测量和比较不同药物、治疗方案及卫生服务项目的成本和社会经济效果，运用统计方法，并结合经济模型对药物经济学评价的结果进行了客观、科学的分析，希望能够有效提高医药资源的配置和利用效率，在有限资源条件下最大限度满足基本药品的可获得性。进而，为药品费用控制的关键环节如药品报销目录及价格的制订、临床医疗指南提供依据，为我国目前医药卫生改革中遇到的问题提供借鉴，从政策上和制度上切实有效控制药品费用的不合理增长。基于以上认识，本书主要内容包括医疗保健系统与制药业；国际药物经济学评价运用的经验与启示；药物经济学研究的设计；成本估计与分析；评价方法：成本―效果分析和成本―收益分析；药物经济学评价中的成本―效用分析；决策分析等

❼ 药物经济学评价方案选择及评价方法备选方案间进行比较时要坚持什么原则

药物经济学备选翻案间进行比较时要坚持循证药学原则